专家:血友病的基因治疗将成趋势
![](/skin/2018/images/text-message.png)
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成陇南市某某环保机械设备教育中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成陇南市某某环保机械设备教育中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 央视网消息晚间新闻):如今,地铁以更便捷更环保的特点,成为很多人出行的首选。本周,北京推出了一款特别的“时光列车”,吸引人们前来感受北京地铁在半个多世纪里走过的时光。回忆过去不少地铁迷前来乘车感受临近2024-09-08
- 来源:中国新闻周刊 道德素质的提高,是社区矫正成功的表现之一 赣江水面上,一名落水老人正随江漂流,头部浮在水面上若隐若现。天气寒冷,情况危急,一男子跃入水中,与他人一道将老人拉到岸边。 “当2024-09-08
局部晚期直肠癌治疗有新方案 研究证实:肿瘤完全缓解率逾50%
局部晚期直肠癌治疗有新方案 研究证实:肿瘤完全缓解率逾50%2024-07-09 17:13:32 来源:中国新闻网2024-09-08- 2024年7月10日 谣 言 江苏泰州姜堰大暴雨后路面无法行走? 真相:近日,有网民在社交账号上发布暴雨视频,并配文称“来姜堰6年第一次看到这个场景,大姜堰的大暴雨路面无法行走”,造成不良社会2024-09-08
- 来源:环球时报【环球时报综合报道】俄罗斯国防部9月1日发表声明称,全国15个地区遭遇乌克兰的无人机袭击,俄防空部队拦截了多达158架乌军无人机,包括库尔斯克46架)、布良斯克34架)、沃罗涅日28架)2024-09-08
- 你知道吗?这位抗日英雄竟让日军都敬佩不已。 一寸山河一寸血,一抔热土一抔魂。那天我跟随着“发现最美铁路”活动来到了吉林省通化市杨靖宇烈士陵园。 在这里我了解到,86年前,杨靖宇将军率领东北抗日2024-09-08
最新评论